신약 하나를 개발하는 데는 오랜 시간이 걸립니다.

후보물질을 찾는 것에서 끝나는 것이 아니라 전임상시험, 임상 1상·2상·3상, 규제기관 심사와 생산까지 거쳐야 하기 때문입니다.

미국 GAO는 전통적인 신약개발에 10~15년이 걸릴 수 있다고 설명합니다. 개발비 추정치는 연구방법에 따라 상당히 다르지만, 미국 보건복지부 산하 ASPE가 2024년 정리한 연구들을 보면 승인된 신약 하나에 들어가는 비용 추정치는 수억 달러에서 수십억 달러까지 매우 넓게 분포합니다. 즉 ‘신약 한 개에 정확히 몇 조원이 든다’는 하나의 정답은 없습니다. (GAO)

여기에 최근 새로운 변수가 등장했습니다.

바로 인공지능(AI)입니다.

AI를 이용하면 수많은 생물학적 데이터에서 새로운 약물 표적을 찾고, 컴퓨터에서 수백만~수십억 개의 화합물을 평가하고, 아예 새로운 분자를 설계할 수도 있습니다.

그렇다면 정말 AI가 등장하면 신약개발 기간을 절반으로 줄이고 수조원의 개발비를 없앨 수 있을까요?

결론부터 말하면 초기 신약발견 과정에서는 의미 있는 시간 단축 사례가 나타나고 있지만, 신약개발 전체를 획기적으로 단축했다고 말하기에는 아직 이릅니다.

그 이유를 하나씩 살펴보겠습니다.

먼저 팩트 체크｜AI는 이미 제약산업에 들어와 있다

AI 신약개발은 단순한 미래 기술이 아닙니다.

미국 FDA는 2016~2023년 사이 AI 요소를 포함한 의약품·바이오의약품 제출자료를 500건 이상 경험했다고 밝히고 있습니다.

AI 활용 영역도 초기 후보물질 탐색에만 한정되지 않습니다.

비임상
임상시험
실제임상데이터 분석
시판 후 안전성 감시
제조

등 의약품 생애주기 전체로 확대되고 있습니다. (U.S. Food and Drug Administration)

2026년 1월에는 FDA와 유럽 EMA가 공동으로 Good AI Practice in Drug Development 원칙까지 발표했습니다.

AI를 단순한 연구실 실험도구가 아니라 실제 의약품 개발과 규제 과정에서 관리해야 할 기술로 보기 시작한 것입니다. (U.S. Food and Drug Administration)

AI 신약개발이란 무엇인가?

쉽게 말하면 기존에 사람이 하던 신약개발 과정의 일부를 AI가 예측·탐색·설계하도록 만드는 것입니다.

전통적인 신약개발에서는 연구자가 질병 관련 단백질을 찾은 뒤 수많은 후보물질을 실험하고, 결과를 분석하고, 다시 분자를 수정하는 과정이 반복됩니다.

AI는 이 과정에서 데이터를 빠르게 학습해

“어떤 표적이 질병과 관련 있는가?”
“어떤 분자가 이 표적에 잘 결합할 가능성이 높은가?”
“어떤 구조가 독성을 줄이면서 약효를 높일 수 있는가?”

같은 질문에 우선순위를 제시할 수 있습니다.

즉 AI가 약을 직접 만드는 것이라기보다 실험해야 할 후보를 훨씬 빠르고 정교하게 좁혀주는 도구에 가깝습니다.

AI는 신약개발의 어디에 쓰일까?

전체 흐름을 보면 다음과 같습니다.

질병 데이터 분석
↓
신약 표적 발굴
↓
단백질 구조 예측
↓
후보물질 탐색·설계
↓
효능·독성 예측
↓
실험실 검증
↓
전임상
↓
임상시험
↓
허가

AI의 영향력이 현재 가장 큰 곳은 앞쪽입니다.

즉 신약 발견(Discovery) 단계입니다.

1. 신약 표적 발굴｜어떤 단백질을 공격할 것인가?

신약개발에서 처음 해결해야 할 문제는 무엇을 약으로 공격할 것인가입니다.

암이나 신경질환 같은 복잡한 질병에는 수많은 유전자와 단백질이 관여합니다.

기존에는 논문, 실험결과, 유전체 데이터 등을 사람이 오랜 기간 분석하면서 후보를 찾았습니다.

AI는:

유전체
단백질체
전사체
환자 데이터
논문
질병 네트워크

등을 동시에 분석해 특정 질환과 연관 가능성이 높은 표적을 제안할 수 있습니다.

이 단계가 잘못되면 뒤에서 아무리 좋은 약을 만들어도 임상에서 실패할 수 있습니다.

따라서 AI의 가장 큰 잠재력 가운데 하나는 잘못된 표적에 몇 년을 쓰는 위험을 앞단에서 줄이는 것입니다.

2. 단백질 구조 예측｜AlphaFold가 바꾼 것

AI 신약개발 이야기에 빠지지 않는 기술이 AlphaFold입니다.

단백질은 단순한 일직선 구조가 아니라 복잡한 3차원 형태를 갖습니다.

약물이 어디에 붙을 수 있는지 이해하려면 단백질 구조를 아는 것이 중요합니다.

AlphaFold 계열 기술은 단백질 구조 예측 분야에서 큰 진전을 만들었고, AlphaFold 3는 단백질뿐 아니라 DNA·RNA·리간드 등 생체분자 간 상호작용 예측 범위를 확대했습니다. (Nature)

이 기술을 발전시키고 있는 Isomorphic Labs는 2026년 자체 Drug Design Engine이 단백질-리간드 구조와 결합 친화도 예측 등에 활용되고 있다고 발표했습니다. 다만 이는 회사가 공개한 자체 성능평가이므로 실제 신약의 임상 성공으로 검증됐다고 해석해서는 안 됩니다. (Isomorphic Labs)

3. Virtual Screening｜수많은 화합물을 컴퓨터에서 먼저 거른다

전통적인 신약개발에서는 수많은 화합물을 실제로 합성하고 실험해야 했습니다.

하지만 후보물질 대부분은 결국 실패합니다.

AI를 이용하면 실제 합성 전에

A 분자가 표적과 잘 결합할 가능성
B 분자가 독성을 일으킬 가능성
C 분자가 체내에서 너무 빨리 분해될 가능성

등을 예측할 수 있습니다.

그러면 수백만 개 가운데 실제로 실험할 가치가 있는 후보를 수백 개나 수십 개로 줄일 수 있습니다.

여기서 비용절감 가능성이 발생합니다.

실험을 빠르게 하는 것이 아니라, 실패할 가능성이 높은 실험 자체를 덜 하는 것

입니다.

4. 생성형 AI｜기존 분자를 찾는 것이 아니라 새로 만든다

최근 AI 신약개발의 핵심은 Generative AI입니다.

챗봇이 새로운 문장을 만드는 것처럼 신약개발용 생성형 AI는 목표 조건에 맞는 새로운 화학구조를 설계할 수 있습니다.

예를 들어 연구자가:

특정 단백질에 강하게 결합
독성이 낮을 것
경구복용 가능
체내 반감기가 적절할 것

같은 조건을 주면 AI가 이를 만족할 가능성이 높은 새로운 분자를 생성합니다.

이후 연구자가 실제 분자를 합성해 검증합니다.

따라서 과정은 보통:

AI 설계 → 실제 합성 → 실험 → 데이터 → AI 재학습 → 다시 설계

의 반복입니다.

여기서 경쟁력은 AI 모델 하나가 아니라 AI와 실제 실험실이 얼마나 빠르게 순환하는가입니다.

그래서 자동화 실험실이 중요해진다

AI가 하루에 1만개의 분자를 설계하더라도 실험실에서 한 달에 10개밖에 검증하지 못한다면 병목은 사라지지 않습니다.

따라서 최근 AI 신약개발 기업들은

AI + 로봇 실험실 + 자동화 + 독점 데이터

구조를 만들고 있습니다.

Recursion도 대규모 생물학 데이터와 계산 인프라, 자동화 실험을 결합하는 플랫폼 전략을 추진하고 있으며 2024년 Exscientia와 합병하면서 화학설계·합성 역량까지 통합했습니다. (Recursion Pharmaceuticals, Inc.)

즉 장기적으로는 좋은 AI 모델을 가진 회사보다 실험 데이터를 계속 만들어 AI를 개선할 수 있는 회사가 더 강한 경쟁력을 가질 가능성이 있습니다.

AI가 실제로 신약개발 시간을 줄인 사례가 있을까?

현재 가장 많이 언급되는 사례 중 하나가 Insilico Medicine의 Rentosertib(ISM001-055)입니다.

특발성 폐섬유증(IPF) 치료 후보물질입니다.

Insilico는 AI를 이용해 TNIK라는 표적을 선정하고 생성형 AI를 통해 후보물질을 설계했습니다.

회사는 초기 프로젝트 시작부터 전임상 후보물질 선정까지 약 18개월이 걸렸고 실제 합성·시험한 분자가 78개였다고 설명합니다. 회사가 제시하는 기존 연구개발 기간과 비교하면 상당히 짧은 사례입니다. (Insilico Medicine)

다만 이것은 한 기업의 성공사례를 전체 산업 평균으로 일반화해서는 안 됩니다.

더 중요한 것은 Rentosertib이 임상까지 갔다는 점이다

AI가 분자를 빠르게 만든다고 해도 사람에게 효과가 없다면 의미가 없습니다.

Rentosertib 사례가 중요한 이유는 실제 임상시험까지 진행됐기 때문입니다.

2025년 Nature Medicine에는 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 한 무작위·이중맹검·위약대조 Phase 2a 시험 결과가 게재됐습니다.

71명의 환자를 대상으로 한 이 연구에서는 안전성과 함께 일부 용량군에서 폐기능과 관련한 긍정적인 효능 신호가 관찰됐습니다. 다만 소규모 2상 초기 시험인 만큼 최종적인 치료효과를 확정하는 자료는 아닙니다. (Nature)

그리고 2026년에는 320명을 대상으로 하는 Phase 3 시험이 등록됐습니다. 현재도 임상 중인 후보물질이며 규제기관의 판매 승인을 받은 치료제는 아닙니다. (PR Newswire)

이 사례는 AI 신약개발에서 상당히 중요한 이정표입니다.

AI가 단순히 컴퓨터에서 예쁜 분자를 만드는 단계에서 실제 환자를 대상으로 검증하는 단계까지 넘어왔다는 것

을 보여주기 때문입니다.

하지만 여기서 가장 중요한 착각을 피해야 한다

Rentosertib이 초기 후보물질을 18개월 만에 찾았다고 해서

신약개발 전체를 18개월 만에 할 수 있다

는 뜻은 아닙니다.

현재 Phase 3 시험은 52주 투여를 포함하며 임상등록 정보상 완료 시점도 향후 수년 뒤로 예정돼 있습니다. (DataLookout)

즉 AI가 줄인 것은 주로

표적탐색 → 후보물질 설계 → 전임상 후보 선정

의 시간입니다.

그 뒤의

전임상 → 임상 1상 → 2상 → 3상 → FDA 심사

는 여전히 사람에게 약을 투여해 안전성과 효능을 확인해야 합니다.

AI가 임상시험을 없앨 수 있을까?

현재로서는 아닙니다.

신약이 사람에게 안전하고 실제 치료효과가 있는지를 증명하려면 환자를 대상으로 한 임상시험이 필요합니다.

AI가 동물이나 세포실험 결과를 기반으로 약효를 예측하더라도 사람의 생물학은 훨씬 복잡합니다.

FDA와 EMA도 2026년 AI 지침에서 AI 활용을 장려하면서 동시에:

명확한 사용 목적
데이터 품질
모델 검증
위험 기반 관리
인간의 감독
지속적인 성능관리

를 요구하고 있습니다. (U.S. Food and Drug Administration)

즉 규제기관의 방향은

“AI 예측이 좋으니 실험을 생략하자.”

가 아니라

“AI를 쓰되 그 AI가 신뢰할 수 있는지를 증명하라.”

에 가깝습니다.

그렇다면 AI는 임상에서 아무 역할도 못 할까?

그렇지는 않습니다.

AI는 임상시험에서도 다양한 방식으로 사용될 가능성이 있습니다.

예를 들어:

적합한 환자 선정
바이오마커 분석
환자 모집 대상 탐색
임상시험기관 선정
치료반응 예측
실제임상데이터 분석
이상반응 탐지

등입니다.

FDA도 AI가 이미 임상시험을 포함한 의약품 개발의 여러 단계에서 사용되고 있음을 확인하고 있습니다. (U.S. Food and Drug Administration)

장기적으로 임상시험을 없애기보다는 실패할 가능성이 낮은 환자와 후보물질을 더 잘 고르는 방향으로 활용될 가능성이 더 현실적입니다.

AI 신약개발이 비용을 줄이는 진짜 방법

AI가 비용을 줄인다고 하면 흔히

컴퓨터를 쓰니까 실험실 비용이 없어지는 것

처럼 생각할 수 있습니다.

실제로는 조금 다릅니다.

가장 큰 경제적 효과는 실패를 빨리 발견하는 것에서 나올 수 있습니다.

신약개발에서는 뒤 단계로 갈수록 돈이 많이 들어갑니다.

전임상 단계에서 실패하면 비교적 손실이 작습니다.

하지만 수년간 임상을 진행한 뒤 3상에서 실패하면 기업에는 막대한 손실이 발생합니다.

따라서 AI가

성공할 가능성이 높은 표적을 더 잘 찾고
독성이 높은 분자를 일찍 제거하고
효능이 낮을 가능성이 높은 후보를 제거한다면

신약개발 전체 비용이 줄어들 가능성이 있습니다.

핵심은 ‘더 많이 성공시키는 것’보다 ‘더 빨리 실패시키는 것’일 수도 있다

제약산업에서는 이를 흔히 Fail Fast라고 표현합니다.

좋지 않은 후보물질을 5년 뒤 버리는 것보다 1년 뒤 버리는 것이 훨씬 낫습니다.

따라서 AI 신약개발의 경제적 가치는:

신약 성공률 자체를 획기적으로 높이는 것

뿐 아니라

실패할 후보에 쓰는 시간과 자본을 줄이는 것

에서도 발생합니다.

투자자 입장에서는 상당히 중요한 차이입니다.

AI가 잘한다고 해서 생물학이 단순해지는 것은 아니다

AI 신약개발의 가장 큰 한계이기도 합니다.

AI 모델은 결국 데이터를 학습합니다.

문제는 생명과학 데이터가 완벽하지 않다는 것입니다.

데이터 부족

희귀질환처럼 환자 수가 적으면 학습할 데이터 자체가 부족할 수 있습니다.

데이터 편향

특정 인종이나 특정 환자군 데이터에 편중되면 다른 환자군에서 예측력이 떨어질 수 있습니다.

실험 데이터 차이

서로 다른 연구실에서 같은 실험을 해도 조건에 따라 결과가 달라질 수 있습니다.

새로운 생물학

과거 데이터에 거의 없던 새로운 표적이나 기전은 AI 역시 정확하게 예측하기 어렵습니다.

GAO 역시 AI 신약개발의 장애물로 고품질 데이터 부족, 데이터 공유 문제, 전문인력 부족과 규제 불확실성을 지적해 왔습니다. (GAO)

AI의 ‘환각’도 신약개발에서는 훨씬 위험하다

생성형 AI에서는 그럴듯하지만 틀린 답을 만드는 문제가 있습니다.

일반 챗봇에서 잘못된 문장이 만들어지면 수정할 수 있습니다.

하지만 신약개발에서는 잘못된 예측을 믿고 수억원의 실험을 진행할 수도 있습니다.

따라서 AI가 생성한 후보물질도 결국:

컴퓨터 예측 → 실험실 검증 → 동물·비임상 검증 → 사람 임상

과정을 거쳐야 합니다.

AI의 계산결과 자체가 과학적 사실은 아닙니다.

Isomorphic Labs가 주목받는 이유

AI 신약개발 분야에서 또 하나 주목받는 기업이 Isomorphic Labs입니다.

Google DeepMind의 AlphaFold 연구를 기반으로 설립된 회사입니다.

Isomorphic Labs는 Novartis, Eli Lilly, Johnson & Johnson 등 글로벌 제약회사와 협력 프로그램을 운영하고 있습니다. Novartis와는 2024년 시작한 협력을 2025년에 추가 프로그램으로 확대했습니다. (Isomorphic Labs)

2026년에는 21억달러 규모 Series B 투자를 유치했습니다. 이는 AI 신약개발 플랫폼에 글로벌 자본이 대규모로 유입되고 있다는 것을 보여줍니다. 다만 투자유치 규모는 기술의 임상 성공을 증명하는 지표와는 별개입니다. (Isomorphic Labs)

이 구분도 투자에서는 중요합니다.

Recursion은 무엇이 다를까?

Recursion은 AI를 이용해 세포 이미지와 생물학적 데이터를 대규모로 분석하고 신약 후보를 찾는 전략을 추진해 왔습니다.

2024년에는 AI 기반 신약설계 기업 Exscientia와 합병해:

생물학 데이터 생성
＋
AI 분석
＋
화학 설계
＋
자동화 합성

을 하나의 플랫폼으로 결합하려는 구조를 만들었습니다. (Recursion Pharmaceuticals, Inc.)

현재 Recursion은 자체 또는 파트너 프로그램 가운데 실제 임상단계 후보들도 보유하고 있습니다. (Recursion)

결국 AI 신약기업들의 경쟁도 점점 알고리즘 하나의 성능경쟁에서 전체 신약개발 플랫폼 경쟁으로 이동하고 있습니다.

AI 신약개발 기업의 세 가지 사업모델

투자자가 이 산업을 이해하려면 사업모델을 구분해야 합니다.

1. 플랫폼 판매형

AI 신약설계 소프트웨어와 기술을 제약회사에 제공합니다.

수익은:

소프트웨어 라이선스
연구비
서비스 비용

등에서 발생할 수 있습니다.

2. 공동개발·기술수출형

글로벌 제약회사와 함께 후보물질을 개발합니다.

수익구조는 우리가 앞서 살펴본 기술수출과 비슷합니다.

Upfront + Milestone + Royalty

구조가 가능합니다.

3. 자체 신약개발형

AI를 이용해 직접 후보물질을 만들고 임상을 진행합니다.

성공하면 가장 큰 경제적 가치를 가져갈 수 있지만 임상 실패 위험과 개발비를 직접 부담합니다.

Insilico와 Recursion 등이 플랫폼뿐 아니라 자체 파이프라인을 보유하는 이유입니다.

AI 신약기업의 가장 중요한 자산은 AI 모델일까?

반드시 그렇지는 않습니다.

장기적으로 더 중요한 자산은 독점 데이터일 가능성이 큽니다.

AI 모델은 시간이 지나면서 경쟁사가 비슷한 기술을 개발할 수 있습니다.

그러나 수년간 자동화 실험실에서 쌓은:

화합물 데이터
세포 이미지
단백질 결합 데이터
실패 데이터
독성 데이터

는 쉽게 복제하기 어렵습니다.

특히 실패한 실험 데이터는 논문으로 공개되지 않는 경우가 많기 때문에 기업 내부 데이터가 상당한 경쟁력이 될 수 있습니다.

그래서 ‘AI + Wet Lab’ 구조가 중요하다

좋은 AI 신약 플랫폼은 다음과 같은 구조를 가질 가능성이 높습니다.

AI 예측
↓
실험실 검증
↓
새로운 데이터 생성
↓
AI 학습
↓
더 좋은 예측
↓
다시 실험

이 반복이 빠를수록 데이터가 쌓이고 모델도 개선됩니다.

따라서 투자자는 단순히

“우리는 생성형 AI를 활용한다.”

는 설명보다

“AI가 만든 후보를 실제 실험으로 얼마나 빠르게 검증하고 다시 모델에 반영하는가?”

를 확인하는 것이 중요합니다.

AI 신약개발은 제약회사의 R&D 구조도 바꿀 수 있다

전통적인 제약회사는 내부 연구조직을 대규모로 운영해 왔습니다.

앞으로는 다음과 같은 구조가 확대될 수 있습니다.

빅파마
↓
AI 신약 플랫폼 기업과 협력
↓
새로운 표적·후보물질 확보
↓
빅파마가 임상·허가·판매 담당

이 구조가 확산되면 AI 바이오기업은 제약산업의 새로운 연구개발 인프라가 될 수 있습니다.

Isomorphic Labs가 Lilly와 Novartis 등과 협력하는 이유도 이러한 흐름에 해당합니다. (Isomorphic Labs)

그렇다면 기존 제약회사 연구원은 AI로 대체될까?

가능성은 낮습니다.

오히려 역할이 달라질 가능성이 큽니다.

AI가 후보를 1만개 만들어도 어떤 후보를 실제 실험할지 결정하려면 생물학·화학·약리학 전문가가 필요합니다.

특히 신약개발은 단순한 패턴예측 문제가 아닙니다.

질병생물학
약리학
독성학
임상의학
제조
규제

가 모두 연결됩니다.

FDA와 EMA도 AI 신약개발에서 multidisciplinary expertise와 human-centric approach를 핵심 원칙으로 제시합니다. (U.S. Food and Drug Administration)

AI가 제약산업의 경제성을 어떻게 바꿀까?

여기서 투자 관점의 핵심이 나옵니다.

신약개발기업의 경제성을 단순화하면:

성공한 신약 가치 – 실패한 프로젝트 비용

입니다.

AI가 도움이 될 수 있는 부분은 두 가지입니다.

개발기간 단축

특허가 남아 있는 기간에 더 빨리 제품을 출시하면 상업화 기간이 길어질 수 있습니다.

실패비용 감소

가능성이 낮은 후보를 빨리 제거하면 다른 후보에 자본을 집중할 수 있습니다.

즉 AI의 가장 큰 경제적 가치는 연구원 숫자를 줄이는 것보다 R&D 자본의 생산성을 높이는 것에서 나올 가능성이 높습니다.

하지만 AI 자체에도 비용이 든다

AI를 사용한다고 비용이 0원이 되는 것은 아닙니다.

오히려 새로운 비용이 생깁니다.

슈퍼컴퓨팅
GPU
클라우드
데이터 구매
데이터 정제
자동화 실험시설
AI 인력
생명과학 전문인력

등이 필요합니다.

따라서 AI 신약개발은

기존 개발비를 없애는 기술

이라기보다

돈을 더 효율적인 단계에 쓰게 만드는 기술

에 가깝습니다.

FDA도 이제 AI의 ‘신뢰도’를 본다

규제 측면에서도 중요한 변화가 시작됐습니다.

FDA는 2025년 AI가 의약품 안전성·유효성·품질 관련 규제 의사결정에 사용될 경우 AI 모델의 신뢰도를 어떻게 평가할 것인지에 대한 위험 기반 프레임워크를 제시했습니다. (U.S. Food and Drug Administration)

그리고 2026년 FDA와 EMA는 공동 원칙에서:

Context of Use
Data Governance
모델 개발·평가
성능 관리
Human Oversight

등을 강조했습니다. (U.S. Food and Drug Administration)

이것은 AI 신약기업에 중요한 의미가 있습니다.

향후 경쟁력은

AI 정확도가 높다

라는 주장만으로는 부족합니다.

규제기관이 신뢰할 수 있는 데이터와 검증절차를 제공할 수 있어야 합니다.

AI 신약개발에서 투자자가 확인해야 할 8가지

1. 실제 후보물질이 있는가?

AI 플랫폼 설명만 있고 실제 파이프라인이 없다면 기술 검증 수준을 판단하기 어렵습니다.

2. 후보물질이 어느 단계인가?

Discovery인지, 전임상인지, 1상인지, 2상인지 구분해야 합니다.

임상에 진입했다는 사실 자체가 중요한 기술 검증입니다.

3. AI가 실제로 무엇을 했는가?

단순히 데이터를 정리한 것인지,

표적발굴인지,

분자설계인지,

임상시험 설계인지 구분해야 합니다.

‘AI로 개발했다’는 표현의 범위는 기업마다 다릅니다.

4. Wet Lab이 있는가?

AI 예측을 실제 실험으로 검증할 능력이 있는지 확인해야 합니다.

5. 독점 데이터가 있는가?

공개 데이터만 사용하는지 자체 실험으로 데이터를 생산하는지 봐야 합니다.

6. 글로벌 제약사 파트너가 있는가?

협력 자체도 중요하지만 계약 구조를 확인해야 합니다.

Upfront와 Milestone이 실제로 얼마나 되는지도 봐야 합니다.

7. 임상 성공 사례가 있는가?

현재 AI 신약개발 산업에서 가장 부족한 부분입니다.

AI가 후보물질을 빠르게 만드는 사례는 늘고 있지만 FDA 승인까지 성공한 새로운 AI 기원 신약의 축적은 아직 충분하지 않습니다.

8. 현금은 얼마나 있는가?

AI 기업이라고 임상비용에서 자유로운 것은 아닙니다.

자체 파이프라인을 운영한다면 결국 임상 2상·3상으로 갈수록 막대한 자금이 필요합니다.

따라서 Cash Runway를 반드시 확인해야 합니다.

AI 신약 관련주에서 특히 조심해야 할 표현

“AI로 신약개발 기간 90% 단축”

어느 단계를 말하는지 확인해야 합니다.

후보물질 설계기간과 전체 신약개발 기간은 다릅니다.

“수십억 개 화합물을 분석”

분석한 숫자가 많다고 좋은 신약이 나오는 것은 아닙니다.

결국 실제 실험결과가 중요합니다.

“글로벌 AI 신약 플랫폼”

플랫폼이 실제 후보물질이나 매출을 만들어냈는지 확인해야 합니다.

“빅파마와 협력”

공동연구 MOU인지 실제 계약금이 포함된 라이선스 계약인지 구분해야 합니다.

“AI가 임상 성공률을 높인다”

아직 충분한 장기 데이터가 축적되지 않았습니다.

가능성과 검증된 사실을 구분해야 합니다.

Bull Case｜AI가 제약 R&D 생산성을 실제로 높이는 경우

가장 긍정적인 시나리오는 앞으로 AI 기반 후보물질들이 임상 2상·3상과 허가까지 연속해서 성공하는 것입니다.

이 경우:

표적발굴 시간 단축
＋
분자설계 효율화
＋
실험횟수 감소
＋
독성 후보 조기 제거
＋
임상환자 선정 최적화

가 실제 신약 성공률 상승으로 연결될 수 있습니다.

이렇게 되면 AI는 단순한 연구도구가 아니라 제약산업의 R&D 생산성을 구조적으로 바꾸는 기술이 됩니다.

Base Case｜Discovery는 빨라지지만 임상은 여전히 오래 걸린다

현재로서는 가장 현실적인 시나리오입니다.

AI가 초기 신약발견 과정은 크게 효율화하지만 임상시험에서는 기존 개발방식과 비슷한 시간이 필요할 가능성이 높습니다.

이 경우 AI 기업의 가치는

신약을 10배 빨리 승인시키는 것

보다

제약회사에 더 많은 좋은 후보물질을 더 빠르게 공급하는 것

에서 나타날 가능성이 큽니다.

이 모델만으로도 제약 R&D 산업에는 상당한 변화입니다.

Bear Case｜AI 신약개발 기대가 실제 임상 결과보다 앞서는 경우

가장 큰 위험은 기술 기대와 임상 현실 사이의 차이입니다.

AI가 만든 후보가 전임상에서는 좋아 보이지만 사람에게서:

약효 부족
독성
예상하지 못한 약동학
환자군 차이

때문에 실패할 수 있습니다.

또 AI 플랫폼 자체가 시간이 지나며 상향평준화되면 알고리즘만으로는 지속적인 경쟁우위를 확보하기 어려울 수도 있습니다.

이 경우 독점 데이터와 임상파이프라인이 없는 AI 신약기업은 높은 밸류에이션을 유지하기 어려워질 가능성이 있습니다.

시장이 아직 놓치고 있는 질문｜AI가 좋은 약을 만드는가, 좋은 후보를 빨리 만드는가?

둘은 다른 질문입니다.

현재까지의 증거는 AI가 후보물질 탐색·설계 속도를 높일 가능성을 상당히 잘 보여주고 있습니다.

Rentosertib처럼 임상 중후기까지 진입한 사례도 등장했습니다. (Nature)

하지만 AI가 만든 후보의 최종 FDA 승인 성공률이 기존 방식보다 통계적으로 훨씬 높다는 사실을 증명하려면 더 많은 파이프라인과 시간이 필요합니다.

따라서 현 단계에서 가장 적절한 표현은:

AI가 신약개발의 병목 일부를 빠르게 줄이고 있지만 신약개발 자체의 위험을 없앤 것은 아니다.

입니다.

결론｜AI는 신약개발을 없애는 기술이 아니라 ‘실패의 비용’을 줄이는 기술이다

AI 신약개발의 가능성을 과소평가할 필요는 없습니다.

AI는 이미:

질병표적 탐색
단백질 구조 예측
분자설계
가상 스크리닝
독성 예측
임상 데이터 분석

등 신약개발 전반에 들어오고 있습니다.

FDA가 수백 건의 AI 관련 의약품 제출 사례를 확인하고 FDA·EMA가 공동 AI 원칙까지 발표했다는 사실은 이 기술이 이미 실제 제약산업 안으로 들어왔다는 의미입니다. (U.S. Food and Drug Administration)

Rentosertib은 AI로 발굴·설계된 후보물질이 Phase 2a를 넘어 2026년 Phase 3 단계까지 진입한 중요한 사례입니다. 하지만 여전히 승인 전 후보물질입니다. (Nature)

그래서 AI 신약개발의 핵심을

“10년 걸리던 신약을 1년 만에 만드는 기술”

이라고 이해하면 지나치게 낙관적입니다.

오히려 현재 가장 현실적인 가치는:

“가능성이 낮은 후보를 더 빨리 버리고, 가능성이 높은 후보에 시간과 자본을 집중시키는 기술”

에 있습니다.

제약산업에서 이것만으로도 경제적 가치는 상당할 수 있습니다.

신약개발의 가장 큰 비용 가운데 하나가 실패한 프로젝트에 이미 써버린 시간과 자본이기 때문입니다.

3줄 요약

1. AI 신약개발은 표적발굴·단백질 구조예측·분자설계·가상 스크리닝 등 초기 신약발견 과정을 빠르게 만들 가능성이 높습니다.

2. Rentosertib처럼 AI로 발굴·설계된 후보가 Phase 3 단계까지 진입한 사례도 등장했지만, AI가 신약개발 전체 기간과 임상 실패 위험까지 획기적으로 줄였다고 단정하기에는 아직 데이터가 부족합니다.

3. 투자자는 ‘AI’라는 이름보다 실제 임상 파이프라인, 독점 데이터, Wet Lab, 제약사 파트너십, 계약조건과 현금 보유기간을 확인해야 합니다.

참고링크

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참고자료 및 출처

미국 FDA, Artificial Intelligence for Drug Development — 2016~2023년 500건 이상의 AI 요소 포함 의약품 제출 경험과 AI 활용 영역. (U.S. Food and Drug Administration)
미국 FDA·EMA, Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development, 2026년 1월 — 의약품 생애주기 AI 활용의 10개 원칙. (U.S. Food and Drug Administration)
미국 FDA, AI Regulatory Decision-Making Draft Guidance, 2025년 — AI 모델의 위험 기반 신뢰도 평가 프레임워크. (U.S. Food and Drug Administration)
미국 GAO, Artificial Intelligence in Health Care: Machine Learning in Drug Development — 신약개발 기간과 AI의 기회·데이터 한계. (GAO)
미국 HHS/ASPE, Recent Published Estimates of Cost of Drug Development, 2024년 — 신약개발 비용 추정치가 연구에 따라 크게 달라짐. (NCBI)
Nature Medicine, Generative AI-discovered TNIK inhibitor Rentosertib Phase 2a Trial, 2025년 — AI 기반 후보물질의 무작위 Phase 2a 임상결과. (Nature)
Rentosertib Phase 3 trial, NCT07687459, 2026년 — 320명 규모 Phase 3 시험 등록정보. (DataLookout)
Isomorphic Labs, Drug Design Engine / Partnerships — AI 기반 약물설계 시스템 및 Novartis 등 글로벌 제약사 협력. (Isomorphic Labs)
Recursion, Recursion–Exscientia Combination — 생물학 데이터·AI·화학설계를 결합한 신약개발 플랫폼. (Recursion Pharmaceuticals, Inc.)

자료 확인 기준: 2026년 9월 8일. AI 기반 후보물질의 임상 데이터와 승인 사례가 아직 충분히 축적되지 않았기 때문에 AI가 신약개발 성공률과 전체 R&D 비용을 얼마나 개선하는지는 향후 더 많은 임상 결과를 통해 검증할 필요가 있습니다.

<생성형 AI이미지를 활용하였습니다>